טרשת נפוצה 18.03.2024

אילו טיפולים יעילים כטיפול קו ראשון בטרשת נפוצה בילדים?

עדיין אין קונצנזוס לגבי אסטרטגיות הטיפול עבור ילדים החולים בטרשת נפוצה. במחקר הוערכו טיפולים יעילים ביותר (HET) כטיפול אינדקס בהשוואה לטיפולים יעילים במידה (MET) עם פעילות המחלה

טרשת נפוצה. אילוסטרציה

MET היו הטיפול העיקרי בטרשת נפוצה בילדים (POMS) במשך שנים. למרות השימוש המתרחב ב-HET, עדיין אין קונצנזוס לגבי אסטרטגיות הטיפול עבור POMS. לאחרונה, פורסמו בכתב העת JAMA Neurology, ממצאיו של מחקר בו חוקרים ביקשו לבחון את הקשר של טיפולים יעילים ביותר (HET) כטיפול אינדקס בהשוואה לטיפולים יעילים במידה (MET) עם פעילות המחלה.

המחקר בוצע במתכונת של מחקר עוקבה רטרוספקטיבי. המחקר התבצע בין השנים 2010-2022, עד לביקור האחרון שנרשם. חציון המעקב היה 5.8 שנים.

בסך הכל השתתפו 36 מרכזי טרשת נפוצה בצרפת בקבוצת העוקבה Observatoire Français de la Sclérose en Plaquesי(OFSEP). מתוך כלל המשתתפים ב-OFSEP, רק ילדים עם הישנות ורמיסיה של POMS שלא קיבלו טיפול מעולם שקיבלו HET או MET ראשון לפני הבגרות ולפחות פגישת מעקב אחת הוכללו במחקר.

התוצא העיקרי היה הזמן להישנות ראשונה לאחר הטיפול. התוצאים המשניים היו שיעור הישנות שנתי (ARR), פעילות הדמיית תהודה מגנטית (MRI), זמן עד להתקדמות EDSSי(Expand Disability Status Scale) והישגים של השכלה תיכונית ובטיחות/ סבילות הטיפול. שיטה סטטיסטית מותאמת שימשה כמודל הלוגריתם של קצב האירועים, המאפשרת התאמה להשפעות של משתנים שרגישים לא-לינאריות ולאינטראקציות.

מתוך 3,841 הילדים (5.2% מתוך 74,367 משתתפים בסך הכל ב-OFSEP), 530 חולים (גיל [SD] ממוצע, 16.0 [1.8] שנים; 364 בנות [68.7%]) הוכללו במחקר.

בחולי המחקר, שתי אסטרטגיות הטיפול היו קשורות בסיכון מופחת להישנות ראשונה במהלך השנתיים הראשונות. HET הפחיתה את פעילות המחלה עם ירידה של 54% בסיכון להישנות ראשונה (יחס סיכונים מותאם [HR], 0.46; רווח בר סמך 95%, 0.31-0.67; P<.001) שנמשכה חמש שנים, מאושרת בפעילות MRI (יחס סיכויים מותאם [OR], 0.34; רווח בר סמך 95%, 0.18-0.66; P=.001), ועם דפוס סבילות טוב יותר מאשר MET.

הסיכון להפסקת הטיפול לאחר שנתיים היה גבוה פי 6 עם MET (HR, 5.97; רווח בר סמך 95%, 2.92-12.20). הסיבות העיקריות להפסקת הטיפול היו חוסר יעילות ואי סבילות. טיפול באינדקס לא היה קשור להתקדמות EDSS או להשגה של השכלה על תיכונית (OR מותאם, 0.51; רווח בר סמך 95%, 0.24-1.10; P=.09).

החוקרים הסיקו כי בהשוואה ל-MET ,HET ראשוני ב-POMS היה קשור להפחתה בסיכון להישנות ראשונה עם תוצאה אופטימלית במהלך השנתיים הראשונות והיה קשור לשיעור נמוך יותר של החלפת טיפול וסבילות טובה יותר בילדים. ממצאים אלה מצביעים על מתן עדיפות ל-HET ראשוני ב-POMS, אם כי יש צורך במחקרי בטיחות ארוכי טווח.

מקור:

Benallegue NRollot FWiertlewski S, et al. Highly Effective Therapies as First-Line Treatment for Pediatric-Onset Multiple Sclerosis. JAMA Neurol. 2024;81(3):273–282. doi:10.1001/jamaneurol.2023.5566

נושאים קשורים:  נוירולוגיה,  ילדים,  טרשת נפוצה,  אי סבילות,  HET,  MET,  POMS
תגובות
 
האחריות הבלעדית לתוכנן של תגובות שיפורסמו על ידי משתמשי האתר, תחול על המפרסם ועליו בלבד. על המגיבים להימנע מלכלול בתגובות תוכן פוגעני או כל תוכן אחר, שיש בו משום פגיעה או הפרת זכויות של גורם כלשהו