טרומבוציטופניה 30.05.2018

טיפול ארוך בטרומבוציטופניה אימונית כרונית או עקשנית

עבודה זו מפרטת את התוצאות הסופיות של מחקר ה-EXTEND העוסק בטיפול ארוך טווח בטרומבוציטופניה אימונית עם אלטרומבופאג

במחקרי פאזה 2 ו-3, טיפול בן שישה חודשים עם אלטרומבופאג בחולים עם טרומבוציטופניה אימונית (ITP) כרונית/עקשנית מעלה ספירת טסיות ומפחיתה דמם.

מחקר התווית פתוחה, EXTEND העריך את הבטיחות והיעילות ארוכות הטווח של אלטרומבופאג בחולים מבוגרים עם ITP אשר סיימו השתתפות במחקר קודם העוסק באלטרומבופאג.

עבור 302 החולים שנרשמו למחקר, משך הטיפול החציוני עם אלטרומבופאג היה 2.37 שנים (טווח, יומיים-8.76 שנים). ספירת הטסיות החציונית עלתה ל-50*10^9 לליטר בשבוע השני לטיפול ונשמרה במהלך כלל תקופת הטיפול. בסך הכול, 259 חולים (85.8%) הגיבו לטיפול (ספירת טסיות של 50*10^9 או יותר לליטר, לפחות פעם אחת ללא טיפול הצלה) ו-133 (52%) מתוך 257 השיגו תגובה מתמשכת של 25 שבועות או יותר.

התגובה בחולים עם ספירת טסיות נמוכה מ-15*10^9 לליטר, מספר רב יותר של טיפולים קודמים ו/או כריתת טחול הייתה פחותה. 34 (34%) מתוך 101 החולים שקיבלו טיפול ל-ITP במקביל לאלטרומבופאג הפסיקו תרופה אחת או יותר.

בחולים שעברו הערכה, תסמיני דמם (דירוג WHO של 1-4) פחתו מ-57% בתחילת המחקר ל-16% לאחר שנה. 41 חולים (14%) הפסיקו השתתפות במחקר עקב תופעות לוואי.

אירועים הפטו-ביליאריים (שבעה), קטרקט (ארבעה), פקקת ורידים עמוקים (שלושה), שבץ מוחי (שניים), כאב ראש (שניים) ומיילופיברוזיס (שניים) אירעו ביותר מחולה אחד. שאר תופעות הלוואי אירעו פעם אחת בלבד. שיעור האירועים הטרומבואמבוליים (6%) וההפטו-ביליאריים (15%) לא גבר עם המשך טיפול מעבר לשנה אחת.

מסקנת החוקרים היא כי מחקר ה-EXTEND מדגים כי שימוש ארוך טווח באלטרומבופאג יעיל בשמירה על ספירת טסיות של 50*10^9 לליטר או יותר ומפחית דמם ברוב חולי ה-ITP עם מחלה ממושכת משישה חודשים.

מקור: 

Wong, R.S.M. et al.  (2017) Blood.  130, 2527

נושאים קשורים:  מחקרים,  ITP,  אלטרומבופאג,  דמם,  EXTEND,  טרומבוציטופניה כרונית
תגובות
 
האחריות הבלעדית לתוכנן של תגובות שיפורסמו על ידי משתמשי האתר, תחול על המפרסם ועליו בלבד. על המגיבים להימנע מלכלול בתגובות תוכן פוגעני או כל תוכן אחר, שיש בו משום פגיעה או הפרת זכויות של גורם כלשהו